PIER LORENZO PURI

Gene Expression Unit

Ha svolto attività di ricerca presso la Fondazione, nel laboratorio di Espressione genica, dal 1992 al 1996. In quegli anni porta avanti una ricerca che delinea il segnale di trasduzione dell’angiotensina II in cellule muscolari ed endoteliali, e ne identifica la potenziale sensibilità all’azione di farmaci antiossidanti e dell’aspirina (J Biol Chem 1995 J Cell physiol. 2003).

Al contempo intraprende studi finalizzati alla comprensione dei meccanismi molecolari che regolano
la rigenerazione muscolare.

Questa ricerca culmina nell’identificazione e caratterizzazione funzionale del primo complesso enzimatico (composto dalle acetiltrasferasi p300/CBP e PCAF) necessario per la trascrizione dei geni muscolari durante
il differenziamento miogenico (EMBO J. 1997; Molecular Cell 1997).

Questa scoperta apre il campo allo studio della regolazione epigenetica del differenziamento cellulare in generale, ed alla successiva identificazione di altri enzimi che partecipano alla regolazione dell’espressione genica nelle cellule staminali muscolari adulte.

Trasferitosi alla University of California San Diego (UCSD) in US per il post-doc training (1997-2001), viene poi chiamato dal Salk Institute a dirigere un laboratorio (2001-2004) e successivamente ottiene una posizione di Associate Professor al Sanford Burnham Medical Research Institute (dal 2004) dove tuttora lavora.

Nel 2001 è stato selezionato da Telethon ricevendo un finanziamento per dirigere un gruppo di ricerca in Italia nell’ambito del Dulbecco Telethon Institute (DTI), all’interno del quale ha inizialmente stabilito il suo primo laboratorio proprio presso la Fondazione A Cesalpino (2002-2004).

Ha trascorso gli ultimi 11 anni dirigendo due laboratori, a San Diego e a Roma; ottenendo nell’estate 2012
la nomina a Senior Telethon Scientist.

Durante questi anni ha legato la propria ricerca a scoperte che hanno aperto il campo al potenziale trattamento farmacologico della distrofia muscolare e di altre malattie neuromuscolari (Molecular Cell 1999; Molecular Cell 2001; Nature Genetics 2004; Molecular Cell 2007; Cell Stem Cell 2011; EMBO J. 2012).

Ha svelato bersagli chiave per nuovi farmaci epigenetici in grado di promuovere la rigenerazione muscolare (PNAS 2002; Nature Medicine 2006; PNAS 2008; Cell Stem Cell 2011; EMBO Molecular Medicine 2013.

Una classe di questi farmaci (HDAC inhibitors) è entrata recentemente in fase di sperimentazione clinica per il trattamento di pazienti affetti da Distrofia Muscolare di Duchenne.

Recentemente ha messo a punto il primo protocollo per la generazione di miofibre contrattili a partire da cellule staminali embrionali umane (Cell Reports 2013).

Accanto all’impegno scientifico, Lorenzo Puri partecipa attivamente alla lotta contro la Distrofia Muscolare sostenendo le attività di molte associazioni “non-profit” nazionali ed internazionali di genitori dei bambini affetti da Distrofia Muscolare. Pier Lorenzo Puri, Associate Professor at Sanford/Burnham Medical Research Institute
e Adjunct Professor of Pediatrics, University California San Diego è Associate Scientist alla Fondazione Santa Lucia